Үндсэн ялгаа – Ex Vivo ба In Vivo генийн эмчилгээ
Генийн эмчилгээ нь дутуу, согогтой генийн генийг нэвтрүүлэх замаар удамшлын өвчнөөс урьдчилан сэргийлэх, эмчлэх чухал арга юм. Зарим өвчин эмгэгийг хариуцдаг мутацид орсон эсвэл алга болсон генийн оронд эрүүл генийг оруулснаар эдгэрч болно. Генийн эмчилгээг үр хөврөлийн эсээс илүү соматик эсүүдэд ихэвчлэн ашигладаг бөгөөд үүнийг Ex vivo генийн эмчилгээ болон In vivo генийн эмчилгээ гэж хоёр үндсэн төрөлд ангилж болно. Ex vivo болон In vivo генийн эмчилгээний гол ялгаа нь эмчилгээний генийг in vitro эсийн өсгөвөрт шилжүүлж, өвчтөнд ex vivo генийн эмчилгээнд дахин нэвтрүүлж, генийг in vitro in in vitro-д өсгөвөрлөхгүйгээр өвчтөний эд, эсэд шууд хүргэдэгт оршино. vivo генийн эмчилгээ.
Ex Vivo генийн эмчилгээ гэж юу вэ?
Ex vivo генийн эмчилгээ нь өвчтөний эсийг гаднаас нь өөрчилж, өвчтөнд дахин нэвтрүүлэх генийн эмчилгээний нэг төрөл юм. Эсийг лабораторид (өвчтөний биеийн гадна талд) өсгөвөрлөж, генийг оруулдаг. Дараа нь тогтвортой хувиргагчдыг сонгон авч, өвчнийг эмчлэхийн тулд өвчтөнд дахин оруулдаг. Ex vivo генийн эмчилгээг зөвхөн тодорхой төрлийн эс эсвэл сонгосон эдэд хэрэглэж болно. Ясны чөмөгний эсүүд нь ex vivo генийн эмчилгээнд байнга ашиглагддаг эсүүд юм.
Ex Vivo генийн эмчилгээний журам
Ex vivo генийн эмчилгээнд дараах хэд хэдэн үндсэн үе шатууд байдаг;
- Гэмтэй гентэй эсийг өвчтөнөөс тусгаарладаг.
- Тусгаарлагдсан эсийг лабораторид өсгөвөрт ургуулдаг.
- Эмчилгээний генийг вектор ашиглан ургуулсан эсийн өсгөвөрт оруулах буюу нэвтрүүлдэг.
- Өөрчлөгдсөн эсүүдийг хувиргадаггүй эсүүдээс сонгон ургуулдаг.
- Сонгосон эсийг өвчтөнд шилжүүлэн суулгана.
Ex vivo генийн эмчилгээнд тээгч буюу векторууд нь генийг зорилтот эсүүдэд хүргэхэд ашиглагддаг. Генийг амжилттай хүргэх нь тээгч системээс хамаардаг бөгөөд ex vivo генийн эмчилгээнд хэрэглэгддэг чухал векторууд нь вирус, ясны чөмөгний эс, хүний хиймэл хромосом гэх мэт. In vivo генийн эмчилгээтэй харьцуулахад ex vivo генийн эмчилгээ нь дархлаа судлалын сөрөг нөлөө үзүүлдэггүй. удамшлын залруулга in vitro хийгдсэн тул өвчтөний биед үзүүлэх хариу урвал. Гэсэн хэдий ч амжилт нь өвчтөний биед нөхөн сэргээх генийг тогтвортой нэгтгэж, илэрхийлэхээс хамаарна.
Зураг 01: Ex vivo генийн эмчилгээ
In Vivo генийн эмчилгээ гэж юу вэ?
In vivo генийн эмчилгээ нь удамшлын өвчнийг эмчлэхийн тулд өвчтөний биеийн доторх тодорхой эд эсийн эсүүдэд генийг шууд дамжуулах арга юм. Энэ нь элэг, булчин, арьс, уушиг, дэлүү, тархи, цусны эс гэх мэт хүний биеийн олон эдэд хэрэглэж болно. Эмчилгээний генийг вирусын болон вирусын бус векторууд өвчтөнд нэвтрүүлдэг. Гэсэн хэдий ч амжилт нь эмчилгээний генийг зөөвөрлөх векторыг зорилтот эсүүд үр дүнтэй шингээж авах, зорилтот эсийн доторх генийг эсийн дотор задлах, цөмд генийг шингээх, генийг илэрхийлэх чадвар гэх мэт олон хүчин зүйлээс хамаарна.
Зураг 02: In vivo генийн эмчилгээ
Ex Vivo болон In Vivo генийн эмчилгээний ялгаа нь юу вэ?
Ex Vivo ба In Vivo генийн эмчилгээ |
|
| Ex vivo генийн эмчилгээ нь өвчтөний биеийн гадна талд хийгддэг генийн эмчилгээний нэг төрөл юм. Генийн өөрчлөлтийг биеэс гадуур хийдэг. | In vivo генийн эмчилгээ нь согогтой эсүүд биед байгаа үед шууд хийгддэг генийн эмчилгээний өөр нэг төрөл юм. Ген нь бие дотор байх үед өөрчлөгддөг. |
| Тусгаарлах ба соёлжуулах | |
| Гэмтэлтэй эсийг тусгаарлаж, лабораторид өсгөвөрлөнө. | Гажигтай эсийг лабораторид тусгаарлаж, өсгөвөрлөдөггүй. |
| Өөрчлөгчдийн сонголт | |
| Тогтвортой хувиргагчийг дахин нэвтрүүлэхээс өмнө сонгосон. | Тогтвортой хувиргагчийг сонгох боломжгүй. |
| Дархлаа судлалын сөрөг хариу үйлдэл | |
| Энэ арга нь өвчтөний биед сөрөг дархлааны хариу урвал үүсгэдэггүй. | Энэ арга нь өвчтөний биед сөрөг дархлааны хариу урвал үүсгэдэг. |
Хураангуй – Ex Vivo ба In Vivo генийн эмчилгээ
Эмчилгээний генийг өвчтөний биед зарим өвчнийг эмчлэх зорилгоор нэвтрүүлдэг. Үүнийг генийн эмчилгээ гэж нэрлэдэг бөгөөд ex vivo генийн эмчилгээ, in vivo генийн эмчилгээ гэсэн хоёр аргаар хийж болно. Ex vivo болон in vivo генийн эмчилгээний ялгаа нь ex vivo генийн эмчилгээг өвчтөний биеийн гаднах эсийн өсгөвөрт хийж, залруулсан эсийг өвчтөнд дахин нэвтрүүлж, in vivo генийн эмчилгээний генийг шууд нэвтрүүлэх явдал юм. эсийг тусгаарлахгүйгээр дотоод зорилтот эдүүд. Энэ хоёр үйл явцын амжилт нь эмчилгээний генийг өвчтөний эсэд тогтвортой оруулах, өөрчлөхөөс хамаарна.
